諾華用于多發性硬化癥藥物芬戈莫德于7月12日獲得國家藥品監督管理局批準上市。
截至目前,中國僅有兩款多發性硬化癥藥物獲批上市,分別為干素β1b(倍泰龍)以及2018年剛剛獲批上市的特立氟胺。芬戈莫德中國獲批上市具有重要的意義,芬戈莫德 (Gilenya) 藥物將成為國內第2款獲批上市的口服多發性硬化癥治療藥物,給多發性硬化癥患者提供更多的治療選擇。
多發性硬化是一種終身、慢性、進展性疾病,患者由于自身免疫系統的病變,引起神經髓鞘的破損和剝落,致使脊髓、大腦及視神經功能受到損害,神經系統殘疾逐漸加重,進而喪失自理能力、失明甚至失去生命。
/ 分類 /
復發緩解型(RR-MS): 有再發作、再緩解的發作緩解周期,這種類型病例有突發的、破壞力很強的發作,緊接著幾乎是完全緩解的時期,大約85% ~ 90%
繼發進展型(SP-MS):RRMS患者未予治療,約40%轉化為SP亞型,伴隨著患者殘疾程度增加和緩解事件頻率降低。
原發進展型(PP-MS):很快致殘而且沒有緩解期,占全部病例的10% ~15%。
展復發型(PR-MS)): 進展清晰、急性復發的特點。
高發人群:
好發于20至40歲中青年群體,女性患者大約是男性患者的1.5至2倍。因此也有人戲稱多發性硬化癥為“美女病”。
癥狀:
病變主要及大腦半球白質、視神經、脊髓、腦干和小腦,首發癥狀為肢體無力、感覺異常、視力障礙、小腦失平衡癥狀與體征、眩暈、眼球運動障礙、構音障礙等。這些癥狀可單一或以不同組合出現,往往數日內即達高峰,導致嚴重癱瘓、感覺障礙,甚至失明;延髓或高位頸髓受累者可出現呼吸衰竭;疾病早期極少出現癲發作、失語、智力減退等灰質核團受累癥狀,至疾病晚期可出現認知和精神異常。
根據《多發性硬化患者生存報告(2018)》所提及,中國多發性硬化癥的治療現狀與外國差距大,多發性硬化癥尚無有效的根治療法,臨床上仍舊以疾病修正治療(Disease-modifying treatments ,DMT)為主,目前在我國能夠得到修正治療的患者只有10%,中國香港DMT治療率79%,歐美國家86%,與外國治療水平相差巨大。
多發性硬化癥疾病誤診率高和知曉率低,提高疾病診斷的正確性有利于更早發疾病,增加疾病的知曉率對于疾病的診斷治療有一定的幫助。
截至目前,中國國內可用的多發性硬化癥藥物仍舊常缺乏,目前國內主要使用藥物只有兩種,分別為干擾素β-1a(商品名Rebif)以及2018年剛剛獲批上市的特立氟胺。加快多發性硬化癥創新藥物的國內上市進程是一項任道而重遠的任務。引進更多合適的藥物,如口服:富馬酸二甲酯Tecfidera、達伐吡啶Fampyra;單克隆抗體:那他珠單抗Tysabri、達利珠單抗Zinbryta、奧瑞珠單抗Ocrevus等。幸好受益于國家局藥物審評審批改革,多發性硬化癥治療也出現新希望,加快引進新藥進程!
《多發性硬化患者生存報告(2018)》提及31%多發性硬化癥未接受治療主要認為醫療負擔過重,改善患者的醫療負擔,降低患者的藥物費用,不僅有藥可用,而且藥物真正可及!
多發性硬化癥雖然罕見,但是隨著醫療技術水平的提高,國家大力開拓罕見病治療藥物,多發性硬化癥治療藥物可及性正在快速得到改善,多發性硬化癥將不會成為罕治之病!
參考文獻:
1. 侯世芳, 劉銀紅, 許賢豪. 多發性硬化診斷與治療進展[J]. 中國現代神經疾病雜志, 2014, 14(10):849-853.
2. 《多發性硬化患者生存報告(2018)》
3. 袁永娥, 張華, 鄭麗萍. 多發性硬化的護理研究進展[J]. 當代護士(中旬刊), 2015(11):3-6.