地拉羅司幫助地中海貧血鐵過(guò)載患兒

   導(dǎo)讀：地中海貧血患者體內(nèi)容易產(chǎn)生鐵過(guò)載，當(dāng)鐵沉積在器官中可造成器官的損傷，因此地貧患者需要促進(jìn)體內(nèi)鐵的排泄，避免損傷，地拉羅司是一種鐵鰲合劑，通過(guò)與鐵離子結(jié)合促進(jìn)鐵自體內(nèi)的排出。

    重型的地中海貧血：出生數(shù)日即出現(xiàn)貧血、肝脾腫大進(jìn)行性加重，黃疸，并有發(fā)育不良，表現(xiàn)是頭大、眼距增寬、馬鞍鼻、前額突出、兩頰突出，其典型的表現(xiàn)是臀狀頭，長(zhǎng)骨可骨折。骨骼改變是骨髓造血功能亢進(jìn)、骨髓腔變寬、皮質(zhì)變薄所致。少數(shù)患者在肋骨及脊椎之間發(fā)生胸腔腫塊，亦可見(jiàn)膽石癥、下肢潰瘍，需要治療的朋友可以選用地拉羅司。

    地拉羅司治療重型地中海貧血的臨床研究：
    目的：探討鐵鰲合劑地拉羅司(deferasirox,DFX)治療重型β-地中海貧血(β-thalassemia major,β-TM)鐵過(guò)載患兒的療效及安全性。
    方法：隨機(jī)選擇24例規(guī)律輸血的β-TM鐵過(guò)載患兒,參加DFX不同服藥劑量的臨床研究,調(diào)查血清鐵蛋白(SF)的變化及不良反應(yīng)，并將持續(xù)服用DFX 5年患兒與間期使用去鐵胺聯(lián)合去鐵酮治療患兒(對(duì)照組)的心臟MRI T2*、肝臟MRI T2*值進(jìn)行比較。
    結(jié)果：DFX每日20～30 mg/ kg的起始劑量對(duì)于鐵過(guò)載患兒無(wú)明顯效果,加量至每日30～40 mg/kg后SF水平下降顯著(U=58,P<0.01):不良反應(yīng)以血清肝臟轉(zhuǎn)氨酶升高最為常見(jiàn),其次為血清肌酐非進(jìn)行性升高.持續(xù)DFX治療5年組SF水平明顯低于對(duì)照組(1748±481 ng/mL vs 3462±1744 ng/mL,P < 0.05):肝臟MRI T2*值明顯高于對(duì)照組(8.5±2.9 ms vs 2.7±1.9 ms,P<0.01).兩組心臟MRI T2*均值比較差異無(wú)統(tǒng)計(jì)學(xué)意義。
    結(jié)論：DFX能顯著降低(β-TM患兒SF水平,并顯示出劑量依賴性變化;其對(duì)心臟鐵負(fù)荷的減少未顯示出明顯優(yōu)勢(shì),而對(duì)肝臟鐵負(fù)荷的減低療效顯著.DFX治療的不良反應(yīng)以肝酶升高、血清肌NF非進(jìn)行性升高為主.

    地拉羅司是一種新型的口服鐵螯合劑,多個(gè)II期或III期試驗(yàn)證實(shí)其在輸血依賴性患者中可以獲得與去鐵胺相似的療效。多中心EPIC研究也證實(shí)了其祛鐵療效,且有助于改善地中海貧血患者的心臟鐵沉積。

    百濟(jì)藥師溫馨提示：對(duì)于6歲以下兒童以及其它輸血依賴性疾病所致的鐵過(guò)載，地拉羅司中國(guó)患者的安全有效性數(shù)據(jù)有限，建議根據(jù)患者的具體情況慎用。如果您想全面了解更多關(guān)于地拉羅司的其他方面問(wèn)題，可以拔打百濟(jì)新特藥房的全國(guó)免費(fèi)服務(wù)熱線400-101-6868進(jìn)行咨詢。

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