美國華盛頓大學和北卡羅來納大學的研究人員首先利用轉基因工程,使實驗鼠患上杜氏肌營養(yǎng)不良癥,并利用
萬艾可對其進行治療。結果發(fā)現,在短時間內,萬艾可不僅減緩了實驗鼠心臟機能障礙的發(fā)作,而且還有助于維持和恢復其左心室的功能。不過,萬艾可對健康實驗鼠心臟功能沒有影響。
這項研究成果18日發(fā)表在新一期美國《國家科學院學報》上。研究人員表示,萬艾可改善實驗鼠心臟功能的機制尚不清楚,但利用該藥物幫助治療肌營養(yǎng)不良癥值得一試。
杜氏肌營養(yǎng)不良是一種X染色體隱性遺傳疾病,主要發(fā)生于男孩。據統計,全球平均每3500個新生男嬰中就有一人罹患此病。患者在學齡前就會因骨骼肌不斷退化出現肌肉無力或萎縮,導致不便行走。大概在7歲到12歲時,會徹底喪失行走能力,通常到20多歲就會因為心肌、肺肌無力而死亡。目前針對該病,醫(yī)學界尚無有效療法。