在美國,有500萬人深受阿爾茨海默氏癥這種疾病的困擾,隨著在美國第一個嬰兒潮時期出生的7600萬人已步入65歲,這些數(shù)據(jù)還會進一步增加。美國阿爾茨海默氏癥協(xié)會預測,如果找不到可以預防、緩解或防止阿爾茨海默氏癥疾病惡化的新藥,到2050年患者人數(shù)將會躍升到1350萬。
每年美國醫(yī)療系統(tǒng)需要為此支付1720億美元的治療費用,這還不包括患者個人或其家庭的醫(yī)療費用支出。據(jù)PhRMA估計,這類阿爾茨海默氏癥患者的家庭成員及朋友人數(shù)多達1100萬,他們每年平均用于照顧患者的時間總和達到120億小時。
目前,阿爾茨海默氏癥的治療藥嚴重缺乏,在美國只有5種針對治療該癥的藥物在市場上銷售,一些患者用藥之后病情僅能夠得到暫時緩解,但尚未有任何藥物能夠預防和治療這種疾病,甚至能推遲疾病發(fā)作或延緩病情惡化的藥物都沒有。
根據(jù)PhRMA公布的數(shù)據(jù),現(xiàn)在其成員公司中正處在研發(fā)階段的98種治療阿爾茨海默氏癥藥包括:
◆一種可防止淀粉樣β蛋白沉淀形成和沉積的口服藥物,它還能夠防止tau蛋白在腦部形成神經元纖維纏結。
◆一種鼻內用藥制劑,它可以穿透血腦屏障,血腦屏障與出現(xiàn)輕度認知障礙有很大關聯(lián),而認知障礙正是該病的先兆。研究結果已證實,這種藥物能夠同時減少淀粉樣β蛋白和tau蛋白的沉積。
◆一種基因療法藥物,它可以治療該病的癥狀如短期性失憶等。該藥通過在人體腦部釋放一種與神經生長因子相關聯(lián)的基因而起作用,用藥后可以防止相應細胞死亡,扭轉失憶癥狀。
◆一種可靶向作用于腦部淀粉樣β蛋白的疫苗,它在保證正常全身性免疫反應的同時減少特異性免疫反應。