導(dǎo)讀:漸凍人癥的醫(yī)學(xué)名稱為肌萎縮側(cè)索硬化癥,是由于運(yùn)動(dòng)神經(jīng)細(xì)胞出現(xiàn)異常,導(dǎo)致全身肌肉逐漸變得無(wú)力的一種疾病。著名物理學(xué)家霍金就患有此病,醫(yī)學(xué)界尚未找到根治的方法,因而將其列為世界級(jí)頑癥之一。
肌萎縮側(cè)索硬化癥通常以手肌無(wú)力、萎縮為首發(fā)癥狀,一般從一側(cè)開(kāi)始以后再波及對(duì)側(cè),隨病程發(fā)展出現(xiàn)上、下運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元混合損害癥狀,稱肌萎縮側(cè)索硬化癥。迄今還不知道確切的肌萎縮側(cè)索硬化癥致病原因。近年的研究主要集中在銅鋅超氧歧化酶基因突變學(xué)說(shuō)興奮性氨基酸毒性學(xué)說(shuō)、自身免疫學(xué)說(shuō)和神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)因子學(xué)說(shuō)。
漸凍人癥無(wú)有效療法,以對(duì)癥為主。京都大學(xué)一個(gè)研究小組在1日的美國(guó)《科學(xué)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)》雜志上報(bào)告說(shuō),他們?cè)诶脕?lái)自漸凍癥患者的誘導(dǎo)多功能干細(xì)胞(iPS細(xì)胞)進(jìn)行實(shí)驗(yàn)時(shí),發(fā)現(xiàn)漆樹(shù)酸具有改善神經(jīng)異常的作用,或許可用于研發(fā)新的治療藥物。
研究小組使來(lái)自漸凍癥患者的iPS細(xì)胞分化成運(yùn)動(dòng)神經(jīng)細(xì)胞,并對(duì)其性質(zhì)進(jìn)行研究。結(jié)果發(fā)現(xiàn),傳遞信號(hào)的神經(jīng)突觸的長(zhǎng)度只有正常情況時(shí)的約一半,名為“TDP43”的一種特殊的蛋白質(zhì)在細(xì)胞質(zhì)上凝集,這和實(shí)際的病理組織特征一致。這種蛋白質(zhì)蓄積會(huì)造成與神經(jīng)細(xì)胞形成有關(guān)的基因功能異常。
研究小組向運(yùn)動(dòng)神經(jīng)細(xì)胞培養(yǎng)液中添加各種物質(zhì)進(jìn)行多次試驗(yàn),結(jié)果發(fā)現(xiàn),漆樹(shù)酸能夠抑制“TDP43”蛋白質(zhì)的合成,神經(jīng)突觸的長(zhǎng)度也能發(fā)育到正常水平。漆樹(shù)酸是漆樹(shù)汁液中的天然成分,具有一定毒性,也可當(dāng)做強(qiáng)心劑用于醫(yī)療。
研究小組認(rèn)為,這一成果并非動(dòng)物實(shí)驗(yàn),而是利用患者iPS細(xì)胞分化而來(lái)的神經(jīng)細(xì)胞來(lái)確認(rèn)藥物效果,因此意義非凡。希望在確認(rèn)安全性之后開(kāi)發(fā)出新藥。
對(duì)肌萎縮側(cè)索硬化癥患者來(lái)說(shuō),這無(wú)疑是個(gè)令人興奮的消息,但是,
百濟(jì)藥師溫馨提醒,在期待新藥物到來(lái)時(shí),也應(yīng)從實(shí)際出發(fā),接受目前有效的治療,以控制疾病進(jìn)一步惡化。