Cytokinetics推動ALS藥物進入三期研究

來源：百濟藥房藥訊作者：百濟動態瀏覽：發布時間：2014/10/31 14:34:00

　　ALS全名肌萎縮性脊髓側索硬化癥，是一種發病率極低得罕見病。由于患者全身肌肉萎縮，而造成失去行動能力，嚴重時甚至肺部等器官功能也受到極大損傷。此前，風靡一時得冰桶挑戰就是旨在為這類疾病募集善款。目前市面上治療此類疾病的藥物鳳毛麟角。

　　今年早些時候，生物制藥公司Cytokinetics公司公布了其治療ALS藥物tirasemtiv的中期臨床研究數據。結果發現，這種藥物未能達到其預定終點，即改善患者的行動能力，延緩ALS的發病進程。不過，研究人員分析后認為，tirasemtiv能夠明顯增大患者的慢肺活量（SVC）指標，即患者每次緩慢深呼吸能夠吸入的最大氣體量。SVC也被認為是評價ALS病情進程的一個重要指標。此次臨床二期研究共有711名ALS患者參加。因此，Cytokinetic公司認為tirasemtiv仍然能夠明顯改善ALS患者的生存狀況。目前，公司正著手準備相關數據以說服FDA批準公司進行關于tirasemtiv的臨床三期研究。

　　然而，這一消息并未明顯提振投資者的信心，tirasemtiv的中期研究臨床數據剛剛公布時，Cytokinetic公司股價遭受重挫，此次利好消息也僅將股價提升6％，恢復至公司暴跌前的65％左右。顯示出市場對tirasemtiv能夠獲得FDA青睞的疑慮。

　　最近一段時間，Cytokinetic公司的研發工作頻頻受挫。去年公司與安進公司開發的治療心衰藥物omecamtiv mecarbil臨床二期研究也宣告失敗，與此相關的研究數據也在進一步分析中。安進公司表示需要得到最終的分析結果后才會決定omecamtiv mecarbil的未來命運。