在一項(xiàng)新的研究中,來(lái)自中國(guó)中山大學(xué)、四川大學(xué)、廣州市康瑞生物科技有限公司和美國(guó)加州大學(xué)圣地亞哥分校、德州大學(xué)西南醫(yī)學(xué)中心、哈佛大學(xué)醫(yī)學(xué)院的研究人員開(kāi)發(fā)出一種新的再生醫(yī)學(xué)方法,即移除嬰兒眼睛中的先天性白內(nèi)障,從而允許剩余的干細(xì)胞再生出功能性的晶狀體。
這種治療方法已在動(dòng)物和小型人類臨床試驗(yàn)中進(jìn)行過(guò)測(cè)試,要比當(dāng)前的標(biāo)準(zhǔn)療法具有更少的手術(shù)并發(fā)癥,而且就12名接受這種新手術(shù)治療的兒童白內(nèi)障患者而言,它導(dǎo)致具有極好視覺(jué)功能的晶狀體再生。相關(guān)研究結(jié)果于2016年3月9日在線發(fā)表在Nature期刊上,論文標(biāo)題為“Lens regeneration using endogenous stem cells with gain of visual function”。論文通信作者為來(lái)自中山大學(xué)中山眼科中心眼科學(xué)國(guó)家重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室的劉奕志(Yizhi Liu)教授和張康(Kang Zhang)教授,其中張康也是加州大學(xué)圣地亞哥分校醫(yī)學(xué)院教授。
先天性白內(nèi)障---出生時(shí)或出生后不久發(fā)生的晶狀體混濁---是兒童失明的一種重要原因。混濁的晶狀體阻止光線傳送到視網(wǎng)膜從而阻止視覺(jué)信息傳送到大腦,這就會(huì)導(dǎo)致顯著的視覺(jué)損傷。當(dāng)前的治療方法受限于患者的年齡和相關(guān)的并發(fā)癥。大多數(shù)兒童患者在白內(nèi)障手術(shù)移除后需要戴著矯正眼鏡(corrective eyewear)。
張康教授說(shuō),“干細(xì)胞研究的最終目標(biāo)就是激活人類自己的干細(xì)胞再生潛力用于組織和器官修復(fù)以及疾病治療。”
在這項(xiàng)新的研究中,劉奕志教授、張康教授和同事們憑借的就是內(nèi)源性干細(xì)胞的再生潛力。不同于其他的涉及在實(shí)驗(yàn)室中制造干細(xì)胞然后將它們移植回病人體內(nèi)的干細(xì)胞方法會(huì)產(chǎn)生諸如病原體傳播和免疫排斥之類的潛在問(wèn)題,內(nèi)源性干細(xì)胞是天然地位于損傷或出現(xiàn)問(wèn)題的部位適當(dāng)位置的干細(xì)胞。就人類眼睛而言,晶狀體上皮干細(xì)胞(lens epithelial stem cells, LECs)在人的一生當(dāng)中產(chǎn)生替換性的晶狀體細(xì)胞,不過(guò)隨著年齡的增加,LECs的再生能力會(huì)下降。
當(dāng)前的白內(nèi)障手術(shù)大量地移除晶狀體中的LECs;在嬰兒眼睛中,那些留存下來(lái)的少量LECs無(wú)序地再生,而不能產(chǎn)生有用的視力。在模式動(dòng)物體內(nèi)證實(shí)LECs的再生潛力后,研究人員開(kāi)發(fā)出一種新的微創(chuàng)手術(shù)方法,該方法保持晶狀體囊(lens capsule)---一種有助賦予晶狀體發(fā)揮功能所需形狀的膜---的完整性,同時(shí)還找到一種激活LECs生長(zhǎng)的方法,形成新的具有視覺(jué)功能的晶狀體。
在隨后針對(duì)白內(nèi)障動(dòng)物的測(cè)試和小型人類臨床試驗(yàn)中,研究人員發(fā)現(xiàn)這種新的外科手術(shù)允許也已存在的LECs再生出功能性的晶狀體。特別地,這項(xiàng)人類臨床試驗(yàn)涉及12名年齡在2歲以下的接受這種新方法治療的嬰兒,以及25名類似的接受目前標(biāo)準(zhǔn)手術(shù)治療的嬰兒。作為對(duì)照組的后者具有更高的術(shù)后炎癥發(fā)生率,早期發(fā)作的眼內(nèi)高壓和增加的晶狀體混濁。
研究人員報(bào)道,接受這種新治療方法的12名嬰兒產(chǎn)生更少的炎癥,而且更快地痊愈,在三個(gè)月后,一種再生的明亮的雙凸形晶狀體出現(xiàn)在所有的這12名病人眼睛中。
張康教授說(shuō),“這項(xiàng)研究取得的成功代表著一種新的能夠再生人類組織或器官和能夠治療人類疾病的方法,而且可能對(duì)利用我們自己身體的再生能力開(kāi)發(fā)再生療法產(chǎn)生廣泛的影響。”
張康教授說(shuō),他和同事們?nèi)缃裾谂⑺麄兊难芯繑U(kuò)大到治療年齡相關(guān)性白內(nèi)障(age-related cataract)上。年齡相關(guān)性白內(nèi)障是全世界人類失明的主要原因。超過(guò)2000萬(wàn)美國(guó)人患上白內(nèi)障,而且每年開(kāi)展400多萬(wàn)例用一種人工晶體(intraocular lens)替換混濁晶狀體的手術(shù)。
盡管技術(shù)上取得進(jìn)步,但是大部分接受這種手術(shù)的患者手后視力不佳,而且還要依賴于矯正眼鏡來(lái)開(kāi)車和/或閱讀。“我們認(rèn)為我們的新方法將引發(fā)白內(nèi)障手術(shù)變革,而且有可能在未來(lái)給病人提供一種更加安全的更好的治療選擇。”