9月16日美國媒體報道,佛羅里達州州立大學基因研究所的科學家們利用基因療法,使患有視網膜分裂的老鼠重見光明。科學家介紹,視網膜分裂這一病癥多發于5歲至15歲的男孩,人類的視網膜分裂病因與RS1基因相關。讓變異基因和異常表達基因變為正常基因和正常表達基因,就可以從根本上治愈遺傳疾病,這就是基因療法的基本思路。
研究者們將健康的人類RS1基因注射進剛剛出生十五天的幼鼠的右眼,該幼鼠出生就患有視網膜分裂癥。六個月后,進過注射的幼鼠右眼病癥消失,已經痊愈。研究者還將基因療法應用于老鼠患有的其他眼科疾病,比如視網膜炎等。科學家們樂觀的預測,不久的將來,這一研究成果就可以為成千上萬先天性失明患者帶來了康復的可能。