FDA批準孤兒藥伯舒替尼治療白血病

   導讀：慢性髓性白血病是血液系統(tǒng)中的一種惡性疾病。發(fā)病進展迅速,其特點是由造血干細胞惡變而形成的一個原始細胞克隆取代了正常骨髓。在骨髓和其他造血組織中任何一系列白細胞廣泛的異常增生，并向全身各組織、臟器浸潤、破壞。

　　美國食品和藥物管理局（FDA）于9月4日批準伯舒替尼用于治療慢性髓性白血病（CML）。

　　大部分CML患者伴有費城（Ph）染色體基因突變，可導致骨髓產生酪氨酸激酶，進而啟動大量異常粒細胞增殖。伯舒替尼通過阻斷酪氨酸激酶信號而發(fā)揮作用，預期用于對其他治療不耐受或耐藥的慢性期、加速期或急變期Ph染色體陽性CML患者。

　　一項納入546例成人CML患者的臨床試驗對伯舒替尼的安全性和有效性進行了評估。受試者均在接受伊馬替尼治療后病情出現(xiàn)進展或對治療副作用不耐受。結果顯示，接受伯舒替尼治療24周后34%的患者實現(xiàn)主要細胞遺傳學緩解（MCyR）。在任意時間實現(xiàn)MCyR的患者中，58%至少維持緩解18個月。在既往接受伊馬替尼繼之以達沙替尼和（或）尼羅替尼治療的患者中，約27%在前24周內實現(xiàn)MCyR；在任意時間實現(xiàn)MCyR的患者中51.4%至少維持緩解9個月。在既往至少接受過伊馬替尼治療的加速期CML患者中，48周內實現(xiàn)完全血液學緩解和整體血液學緩解的患者分別為33%和55%。急變期CML患者的相應比率分別為15%和28%。

　　接受伯舒替尼治療的患者最常見不良反應包括腹痛、腹瀉、惡心、嘔吐、血小板減少、皮疹、貧血、發(fā)熱和疲勞。

　　FDA批準的治療慢性髓性白血病其他藥物包括伊馬替尼（2001），達沙替尼（dasatinib，2006）和尼洛替尼（nilotinib，2007）。

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