這項初期臨床試驗是基于Jonsson 癌癥中心實驗室的一項基礎研究發現。加州大學洛山磯分校的研究人員已成功在實驗室和動物模型中對該藥進行了檢測,效果良好。他們希望該藥在人體中也工作良好,研究的作者之一、Jonsson 癌癥中心的科學家Charles Sawyers博士說。
加州大學洛山磯分校的實驗室研究已經證明,一些前列腺患者已經喪失了腫瘤抑制基因PTEN。在一些已經喪失PTEN的病人中,一個叫做mTOR的位于細胞信號傳導通路下游的基因被打開,驅動癌細胞生長。Sawyers與他的同事Robert Reiter博士合作,將檢測一種叫做CCI779的藥物治療這類前列腺癌腫瘤的效果如何。CCI779被認為能抑制mTOR。
“我們發現,缺失PTEN的腫瘤似乎對CCI779很敏感,從分子生物學角度看,其中原因是顯而易見的。“Sawyers說。“當丟失PTEN時,mTOR的活動就變得活躍,腫瘤的生長就變得依賴mTOR。因此能抑制mTOR的藥物應該可以對腫瘤細胞產生影響,同時對健康的正常細胞沒有作用。”
與該實驗室的其它發現相結合,Sawyers 向惠氏醫藥公司提出了進行前列腺癌研究的計劃,并設計了具體的臨床試驗步驟。加州大學洛山磯分校的癌癥中心是西部地區唯一參與該試驗的機構,其它參與的機構還包括德克薩斯的MD Anderson癌癥中心和費城的Fox Chase癌癥中心。
由于CCI779 只靶向癌細胞中遭到破壞的蛋白,因此研究人員預料其可能引起的副作用很小。
加州大學洛山磯分校的研究人員正在召集最新被確診為前列腺癌患者,且復發機率很高的志愿者。常規的前列腺癌療法是放療、與激素療法組合的放療或者外科手術。研究人員希望CCI779療法與外科手術組合使用,可以有助于降低復發的風險。