白血病藥物Ponatinib獲FDA提前批準

　　FDA于12月14日批準了ponatinib，屬于三代酪氨酸激酶抑制劑，治療兩種耐藥的白血病。經批準的適應癥包括慢性粒細胞白血病（CML）和費城染色體陽性的急性淋巴細胞白血病（ALL）成年患者。

　　FDA強調ponatinib的批準比官方截止日期提前3個月。批準基于上周美國血液學會的年度會議上公布的II期臨床試驗結果。

　　該臨床實驗藥物毒性通常較輕，除了幾例患者發生了嚴重的胰腺炎。這種藥物避開最常見的一種導致酪氨酸激酶抑制劑耐受的突變，T315I突變阻斷了目前三種批準的藥物imatinib、dasatinib和nilotinib的作用。

　　Ponatinib被認為是費城染色體的抑制劑，因為它能有效阻斷由費城染色體產生的原始和所有突變形式的蛋白。患者在該試驗之前，對其他酪氨酸激酶抑制劑包括dasatinib和nilotinib抵抗或耐受。但是FDA在宣布批準時并沒有說，患者不應該接受ponatinib作為一線治療方法。在治療CML慢性和急性期患者中反應率最高。常見的副作用是皮疹、皮膚干燥、腹痛、頭痛和便秘，大多數情況下癥狀很輕微。然而，FDA稱，這種藥物的標簽將包括一個關于血液凝塊和肝毒性的黑框警告。

　　“Iclusig的批準是很重要的，因為它為其他藥物不反應的CML患者提供了治療選擇，特別是那些攜帶T315I突變患者幾乎沒有選擇治療的余地，”FDA血液學和腫瘤學產品辦公室藥物評價與研究中心主任Richard Pazdur，在一份聲明中稱。Ponatinib基于FDA加速批準程序而批準，這就要求Ariad制藥公司進行更多的試驗來確認產品的益處和安全。該機構沒有指出需要何種形式的研究。Ponatinib將由Ariad制藥出售。

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