干細(xì)胞模擬亨廷頓氏舞蹈病

   導(dǎo)讀：科學(xué)家們發(fā)現(xiàn)一個(gè)方法即使用干細(xì)胞技術(shù)來研究亨廷頓氏舞蹈病，那是一種漸進(jìn)式遺傳性的大腦疾病，發(fā)生后患者失去對肌肉的控制能力，并發(fā)精神疾病，老年癡呆癥并最終導(dǎo)致死亡。這種疾病目前是不治之癥。

　　亨廷頓氏舞蹈癥是一種家族顯性遺傳型疾病。患者由于基因突變或者第四對染色體內(nèi) DNA(脫氧核糖核酸)基質(zhì)之 CAG三核甘酸重復(fù)序列過度擴(kuò)張,造成腦部神經(jīng)細(xì)胞持續(xù)退化，機(jī)體細(xì)胞錯(cuò)誤地制造一種名為“亨廷頓蛋白質(zhì)”的有害物質(zhì)。這些異常蛋白質(zhì)積聚成塊，損壞部分腦細(xì)胞，特別是那些與肌肉控制有關(guān)的細(xì)胞，導(dǎo)致患者神經(jīng)系統(tǒng)逐漸退化，神經(jīng)沖動(dòng)彌散，動(dòng)作失調(diào)，出現(xiàn)不可控制的顫搐，并能發(fā)展成癡呆，甚至死亡。

　　亨廷頓氏舞蹈癥（Huntington''s Disease）病因主要是家族遺傳或者基因受到外部刺激而發(fā)生突變。只要自雙親任一方遺傳缺陷的基因,皆會(huì)表現(xiàn)出病征。病征主要表現(xiàn)為：1.情緒異常，變得冷漠、易怒或憂郁。2.手指、腿部、臉部或身體出現(xiàn)不自主動(dòng)作。3.智力衰減，判斷力、記憶力、認(rèn)知能力減退。一般來說，導(dǎo)致患者死亡的原因是因?yàn)橥蝗坏�倒或者感染其他并發(fā)癥。目前藥物可以控制、減緩情緒波動(dòng)和動(dòng)作問題，但無法徹底根治該疾病。

　　調(diào)查員們從年輕人身上提取皮膚細(xì)胞進(jìn)行培養(yǎng)，這些細(xì)胞處于嚴(yán)重疾病的早期發(fā)病形式，他們使用這些細(xì)胞做出干細(xì)胞，這些干細(xì)胞能變化成神經(jīng)元，卻又迅速退化，就像亨廷頓氏舞蹈病患者的神經(jīng)元細(xì)胞一樣。

　　“這些（亨廷頓氏舞蹈病模型）細(xì)胞引發(fā)的效果就像我們設(shè)想中的那樣，”其中一項(xiàng)研究的領(lǐng)銜研究員Christopher Ross博士（巴爾的摩亨廷頓氏病中心主任）在霍普金斯大學(xué)發(fā)布會(huì)上說到。

　　“很多人都說，‘你永遠(yuǎn)不會(huì)患上一個(gè)在培養(yǎng)皿中培養(yǎng)出來，像模型一樣的人類神經(jīng)退行性疾病’”他說到。“現(xiàn)在我們有了這樣的模型，我們可以真真切切的研究并操縱它們，并且可以嘗試著去治愈它們表現(xiàn)出來的恐怖的疾病。這樣的事實(shí)雖然是我們做到的，但依然使我們自己感到驚訝。”

　　通過制造了“亨廷頓氏舞蹈病模型”，研究者們說，他們研究明白了什么東西對之無效和能夠殺死該疾病患者的病變細(xì)胞。這個(gè)發(fā)現(xiàn)也將幫助檢測將來應(yīng)用細(xì)胞療法治療疾病的效果，從前只能在大腦深處發(fā)現(xiàn)。

　　“這些細(xì)胞將允許我們?nèi)ズY查治療方法，這是我們之前對于亨廷頓氏舞蹈病所不能做到的，” Ross（一個(gè)精神病學(xué)和行為科學(xué)，神經(jīng)病學(xué)，藥理學(xué)和約翰斯•霍普金斯大學(xué)醫(yī)學(xué)院神經(jīng)科學(xué)教授）說，“第一次，我們經(jīng)能夠研究藥物如何作用于人類（亨廷頓氏舞蹈病）神經(jīng)元和也很期待這些發(fā)現(xiàn)能直接作用于臨床。”

　　這個(gè)研究的作者補(bǔ)充到，他們的發(fā)現(xiàn)對相似的研究也有著暗示引導(dǎo)的作用，在其他的退行性腦病中，比如阿茨海默病和帕金森氏病。

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