罕見(jiàn)兒童癲癇新藥！Fintepla(芬氟拉明口服液)獲歐盟批準(zhǔn)，治療≥2歲Dravet綜合征患者！

　　2020年12月24日訊 /生物谷BIOON/ --Zogenix是一家致力于開(kāi)發(fā)罕見(jiàn)病治療藥物的制藥公司。近日，該公司宣布，歐盟委員會(huì)（EC）已批準(zhǔn)Fintepla（fenfluramine，芬氟拉明）口服溶液，作為其抗癲癇藥物的附加（add-on）療法，用于年齡≥2歲的患者治療與Dravet綜合征相關(guān)的癲癇發(fā)作。

　　在美國(guó)，F(xiàn)intepla于今年6月獲得批準(zhǔn)，用于年齡≥2歲的患者，治療與Dravet綜合征相關(guān)的癲癇。該藥通過(guò)優(yōu)先審查程序獲得批準(zhǔn)，此前，F(xiàn)DA已授予Fintepla治療Dravet綜合征相關(guān)癲癇的孤兒藥資格（ODD）、突破性藥物資格（BTD）。

　　Dravet綜合征是一種罕見(jiàn)的終生癲癇，始于嬰兒期，以嚴(yán)重難治性癲癇發(fā)作、頻繁的醫(yī)療緊急情況、嚴(yán)重的認(rèn)知和行為障礙以及突發(fā)性意外死亡（SUDEP）風(fēng)險(xiǎn)增加為特征。許多Dravet綜合征患者即使在服用一種或多種目前可用的抗癲癇藥物時(shí)，仍會(huì)出現(xiàn)頻繁的嚴(yán)重癲癇發(fā)作。減少癲癇發(fā)作頻率是治療所有Dravet綜合征兒童的第一步、也是最重要的一步。

　　Fintepla是一種液體制劑的低劑量芬氟拉明，可通過(guò)調(diào)節(jié)血清素受體和sigma-1受體活性來(lái)降低癲癇發(fā)作頻率（見(jiàn)參考文獻(xiàn)：Fenfluramine diminishes NMDA receptor-mediated seizures via its mixed activity at serotonin 5HT2A and type 1 sigma receptors）。該藥具有一種不同于其他抗驚厥藥物的藥理作用的藥物。來(lái)自2項(xiàng)安慰劑對(duì)照III期臨床驗(yàn)的數(shù)據(jù)顯示，在其他藥物不能充分控制癲癇發(fā)作的患者中，與安慰劑相比，F(xiàn)intepla顯著降低了驚厥性癲癇發(fā)作頻率。

　　芬氟拉明-分子結(jié)構(gòu)式（圖片來(lái)源：Wikipedia.org）

　　此次歐盟批準(zhǔn)，基于2項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照III期臨床試驗(yàn)（在2-18歲患者中開(kāi)展，結(jié)果分別發(fā)表于Lancet和JAMA Neurology）的數(shù)據(jù)，以及一項(xiàng)長(zhǎng)期開(kāi)放標(biāo)簽擴(kuò)展試驗(yàn)（許多患者接受Fintepla治療長(zhǎng)達(dá)3年）的的中期分析數(shù)據(jù)。結(jié)果顯示，在服用一種或多種抗癲癇藥物不能充分控制癲癇發(fā)作的研究患者中，在現(xiàn)有治療方案的基礎(chǔ)上，與安慰劑相比，F(xiàn)intepla顯著降低了每月驚厥性癲癇發(fā)作（convulsive seizures，CS）的頻率。此外，大多數(shù)研究患者在啟動(dòng)Fintepla治療3-4周內(nèi)產(chǎn)生反應(yīng)，并且在整個(gè)治療期間保持一致的效果。

　　在這些研究中，最常見(jiàn)的不良事件包括：腹瀉、發(fā)熱、疲勞、上呼吸道感染、嗜睡、支氣管炎。沒(méi)有患者出現(xiàn)任何心血管不良事件，包括瓣膜性心臟病或肺動(dòng)脈高壓。

　　除了Dravet綜合征之外，Zogenix公司也正在開(kāi)發(fā)Fintepla用于治療與Lennox-Gastaut綜合征（LGS）相關(guān)的癲癇發(fā)作。Dravet綜合征和LGS是2種罕見(jiàn)且往往是災(zāi)難性的兒童期發(fā)作癲癇，具有發(fā)病年齡早、發(fā)作類型多樣、發(fā)作頻率高、嚴(yán)重?fù)p害智力、難以治療等特點(diǎn)。（生物谷Bioon.com）

　　文章來(lái)源： 生物谷

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