依維莫司新適應(yīng)癥獲歐盟批準(zhǔn)

   導(dǎo)讀：依維莫司2010年被批準(zhǔn)的商品名Certican，用于預(yù)防心臟和腎移植患者的器官排異。依維莫司臨床上主要用來(lái)預(yù)防腎移植和心臟移植手術(shù)后的排斥反應(yīng)。其作用機(jī)制主要包括免疫抑制作用、抗腫瘤作用、抗病毒作用、血管保護(hù)作用。

　　今年4月，F(xiàn)DA批準(zhǔn)依維莫司（Afinitor，諾華）用于治療腎血管平滑肌脂肪瘤患者，標(biāo)志著首個(gè)專門(mén)用于此適應(yīng)癥的藥物獲得批準(zhǔn)。11月5日，歐盟委員會(huì)（EC）也批準(zhǔn)其用于成人伴有結(jié)節(jié)性硬化癥（TSC）及其并發(fā)癥風(fēng)險(xiǎn)、但不需要立即手術(shù)的腎血管平滑肌脂肪瘤（RAML）的治療。

　　結(jié)節(jié)性硬化癥在美國(guó)約50,000人患病，全球估計(jì)有100萬(wàn)人，其根源為T(mén)SC1和/或TSC2的基因缺陷，這將導(dǎo)致非惡性的腫瘤生長(zhǎng)于整個(gè)人體，包括腦，腎，肝，肺等重要器官。引起這類疾病的TSC1 / 2基因的缺陷在于激活mTOR通路，因此治療的重點(diǎn)在于抑制mTOR抑制劑，如依維莫司的治療。

　　這項(xiàng)適應(yīng)癥在歐盟的獲批，是基于一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照的國(guó)際性多中心III期臨床試驗(yàn)。該項(xiàng)研究入選113名合并結(jié)節(jié)性硬化綜合征的腎血管平滑肌脂肪瘤和5位散發(fā)性淋巴瘤成年患者，以2∶1將患者隨機(jī)分入依維莫司10 mg/d組及安慰劑對(duì)照組，若受試者病情進(jìn)展或發(fā)生毒性反應(yīng)則停止試驗(yàn)。結(jié)果表明，依維莫司組有近半數(shù)患者腫瘤發(fā)生減小，且平均持續(xù)時(shí)間長(zhǎng)于5個(gè)月，而安慰劑組無(wú)變化，兩組有統(tǒng)計(jì)學(xué)差異，P<0.0001。

　　依維莫司由諾華公司生產(chǎn)，是一種激酶抑制劑。近年，被批準(zhǔn)的適應(yīng)癥包括：晚期乳腺癌；晚期胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤；晚期腎細(xì)胞癌；室管膜下巨細(xì)胞性星形細(xì)胞瘤；伴結(jié)節(jié)性硬化癥的腎血管平滑肌脂肪瘤。

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