新型抗癲癇藥物SAGE-547，臨床試驗(yàn)初步見效

來源：百濟(jì)藥房藥訊作者：百濟(jì)動(dòng)態(tài) 瀏覽：發(fā)布時(shí)間：2014/11/28 17:26:00

　　Therapeutics Inc日前宣布，該公司用于治療超難治型癲癇持續(xù)狀態(tài)（SRSE）的新藥SAGE-547臨床試驗(yàn)結(jié)果陽(yáng)性，結(jié)果表明該藥物幫助了73%患有此類治療不敏感型的嚴(yán)重癲癇患者，并使他們擺脫對(duì)麻醉劑的依賴。

　　SAGE-547是一種稱為四氫孕酮的神經(jīng)類固醇，并且還是 GABAA受體的調(diào)節(jié)劑，可以通過融入腦中 GABAA受體發(fā)揮治療SRSE的作用，這與其它抗驚厥藥的作用機(jī)制不同。目前市面上還沒有獲批的治療SRSE的特定藥物，患者通常會(huì)被注射鎮(zhèn)定劑作為治療手段，而SAGE-547是針對(duì)此種疾病的首類藥物。

　　共有12名受試者參與了SAGE-547的1期和2期試驗(yàn)，所有患者均滿足該藥物效力和耐受度的主要及次要評(píng)估指標(biāo)。該試驗(yàn)的有效率是73%，八名受試者成功擺脫了麻醉劑的影響，并且在停藥以后沒有復(fù)發(fā)。這些數(shù)據(jù)都表明了該藥物的有效性，并且副作用也很少。

　　此前SAGE也出發(fā)布了一份相似的報(bào)告，該報(bào)告中有四名患者接受了SAGE-547的治療。SAGE宣布還會(huì)招募新的受試者繼續(xù)這項(xiàng)試驗(yàn)，還將包括兒童。后續(xù)試驗(yàn)的主要目的是研究高劑量藥物對(duì)患者的影響。迄今為止數(shù)家獨(dú)立的試驗(yàn)性新藥研究機(jī)構(gòu)對(duì)7名SRSE患者進(jìn)行了緊急的SAGE-547治療，其中5名患者服藥后得以治愈。

　　此試驗(yàn)的陽(yáng)性結(jié)果促使SAGE繼續(xù)該藥物的研發(fā)。SAGE試圖與FDA聯(lián)手設(shè)計(jì)三期試驗(yàn)的研究計(jì)劃，并且會(huì)在2015年上半年開始。SAGE-547已被管理機(jī)構(gòu)授予孤兒藥和快速通道資格。

　　如果三期試驗(yàn)成功，SAGE-547將成為治療SRSE的首選藥物。SAGE的CEO Jeff Jonas博士說：“我們相信SAGE-457有潛力成為治療SRSE的首選藥物，這對(duì)于患者和醫(yī)生都是一個(gè)激動(dòng)人心的好消息。”

　　SAGE預(yù)計(jì)該藥品將會(huì)滿足25000名SRSE患者的需要。LeerinkPartnersLLC的分析師JosephSchwartz預(yù)計(jì)SRSE將會(huì)成為一個(gè)具有十億美元潛在價(jià)值的巨大市場(chǎng)，以6萬(wàn)美元的價(jià)格、50%的市場(chǎng)滲透率預(yù)估，SAGE-547將會(huì)在2023年達(dá)到最高銷售額13億美元。此外，SAGE正考慮擴(kuò)大其癲癇藥物的商業(yè)版圖，研發(fā)針對(duì)其他類型癲癇的新藥。